在最新的突破性研究中，研究人员发现，对于遗传易感性胆固醇高危水平人群，两种新型基因编辑疗法安全有效。

虽然像他汀类药物这样的强效调脂药可以帮助大多数人控制胆固醇水平，但这些药物无法治疗那些存在相关基因从而易患心脏病的人群。但周日在费城举行的美国心脏协会（AHA）年会上发表的两项研究可能会打破这一现状。

虽然这两种疗法都需要再研究多年才能正式呈交给美国食品和药物管理局（FDA），但心脏病专家们仍是欣喜不已。

第一种疗法来自波士顿Verve Therapeutics公司，使用了一种针对PCSK9基因的基因编辑方法，对该基因进行了微小改变。Verve公司联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan博士表示，其效果类似于一块永久性橡皮擦，擦除了该基因推动胆固醇水平上升的能力。

理论上，该疗法治疗一次就能持续一生。

Verve公司首席科学官、资深研究作者Andrew Bellinger博士表示：“不同于每天吃药或间歇性注射来降低坏胆固醇水平，这项研究揭示了一种新型疗法的潜力，一个疗程的治疗就能大幅度降低几十年的LDL-C水平。”

在Verve公司的初步研究中，10名患者中的大多数在接受治疗后，其LDL水平没有明显变化，但其中3名患者接受了更高的剂量，其LDL胆固醇水平降低了一半以上。

Verve公司的研究仅限于家族性高胆固醇血症患者，患有此种疾病的人群从出生起，其胆固醇水平就很高，其中许多人在三四十岁时会发生心脏病发作。

周日的AHA年会也介绍了第二种治疗高胆固醇的新型基因疗法。初步结果表明，这极有可能成为首个针对脂蛋白（a）的疗法，脂蛋白（a）是一种特别危险的胆固醇。

脂蛋白（a）水平较高的人群发生动脉堵塞的风险极高。这是因为脂蛋白（a）附着在LDL胆固醇上，使LDL颗粒更粘，更容易形成斑块。

这种情况是遗传性的，因此饮食和锻炼没有效果。

克利夫兰诊所心脏、血管和胸科研究所首席学术官Steve Nissen博士表示：“如果进一步的试验表明这种药物（名为lepodisiran）具有安全性，并可以减少心脏病发作和中风，那对患者来说将是巨大的好消息，因为其消除了一个我们之前一直无法治疗的风险因素。”

身体内的一种mRNA会使人体产生脂蛋白（a），而lepodisiran靶向此mRNA，阻断了相关过程。

该研究规模较小，仅涉及美国和新加坡的48名成年人，所有48人的脂蛋白（a）水平都很高。结果显示，总的来说，该药物具有安全性，无重大副作用。

该药超出了预期，显著降低了参与者的脂蛋白（a）水平。研究发现，在近一年的时间里，注射一次lepodisiran使脂蛋白（a）下降了94%以上。

Nissen博士预测，之前没有疗法可以针对脂蛋白（a），因此每年给药一次的lepodisiran有望成为一种疫苗样疗法。

出处：

[1]U.S. News